Question

【題目】人類的遺傳性疾病是很難用一般藥物進(jìn)行治療的，基因工程的興起迎來(lái)了基因治療的曙光，SCID是一種重癥聯(lián)合免疫缺陷病，病因是人細(xì)胞的一個(gè)常染色體上編碼腺苷酸脫氨酸（簡(jiǎn)稱ADA）的基因（ada）發(fā)生了突變。下圖為對(duì)SCID患者進(jìn)行基因治療的步驟，據(jù)圖分析回答下列問(wèn)題：

圖：SCID患者基因治療的基本步驟

（1）若圖中細(xì)菌為人類基因文庫(kù)的受體菌，則由該基因文庫(kù)中獲取ada基因時(shí)，一般要根據(jù)ada基因的有關(guān)信息，如：基因的核苷酸序列，基因的__________，基因在__________上的位置，以及基因的轉(zhuǎn)錄或翻譯產(chǎn)物；SCID患者出現(xiàn)病癥的根本原因是__________________________。

（2）逆轉(zhuǎn)錄病毒在基因治療中充當(dāng)____________（工具），其行使功能是利用病毒的__________________（特性）。

（3）若乙來(lái)自脾臟，則乙最可能是有缺陷的______________（細(xì)胞）；過(guò)程Ⅲ為________________________。

（4）基因治療的方法除上圖所示外，還有______________；其中，操作復(fù)雜，但效果較為可靠的是____________。

Answer 1

【答案】 功能 染色體 ada基因發(fā)生突變（無(wú)正常的ada基因） 運(yùn)載體 侵染宿主細(xì)胞 T淋巴 細(xì)胞增殖（或有絲分裂） 體內(nèi)基因治療 體外基因治療

【解析】【試題分析】

本題以免疫缺陷遺傳�。�SCID）的基因治療為背景，考查基因工程的操作步驟及基因治療的相關(guān)知識(shí)，意在考查考生的識(shí)圖能力和理解所學(xué)知識(shí)要點(diǎn)的能力；能理論聯(lián)系實(shí)際，綜合運(yùn)用所學(xué)知識(shí)解決社會(huì)生活中的一些生物學(xué)問(wèn)題。題圖表示體外基因治療過(guò)程，其中Ⅰ表示獲取目的基因；Ⅱ表示基因表達(dá)載體的構(gòu)建過(guò)程；Ⅲ表示細(xì)胞增殖（或有絲分裂）；Ⅳ表示將導(dǎo)入目的基因的受體細(xì)胞移植到患者體內(nèi)。圖中甲是含目的基因的病毒（基因表達(dá)載體）；乙是具有缺陷的T淋巴細(xì)胞（受體細(xì)胞）；丙、丁為導(dǎo)入目的基因的受體細(xì)胞。可據(jù)此答題。

（1）根據(jù)教材知識(shí)可知，由該基因文庫(kù)中獲取目的基因時(shí)，一般要根據(jù)目的基因的有關(guān)信息，如：基因的核苷酸序列、基因的功能、基因在染色體上的位置、基因的轉(zhuǎn)錄產(chǎn)物mRNA、以及基因的表達(dá)產(chǎn)物蛋白質(zhì)等特性來(lái)獲取目的基因；由題干信息可知，SCID患者出現(xiàn)病癥的根本原因是ada基因發(fā)生了突變。

（2）由圖可知，逆轉(zhuǎn)錄病毒相當(dāng)于基因工程中的工具——運(yùn)載體，利用了病毒能侵染宿主細(xì)胞的特性。

（3）由于SCID屬于免疫缺陷病，需要進(jìn)行基因治療的應(yīng)該是免疫細(xì)胞，因此，乙可能是有缺陷的T淋巴細(xì)胞；過(guò)程Ⅲ代表2個(gè)細(xì)胞生成4個(gè)細(xì)胞的過(guò)程，即：細(xì)胞增殖的過(guò)程。

（4）基因治療的方法包括：體外基因治療和體內(nèi)基因治療，上圖所示的是體外基因治療；兩種方法相比，體外基因治療雖然操作復(fù)雜，但效果較為可靠。